Otizmin altta yatan nedenleri olarak düşünülen beyin yapılarını veya bozulmuş sinir bağlantılarını düzeltecek herhangi bir ilaç tedavisi yoktur. Bilim adamları başka hastalıklarda benzer belirtileri tedavi için geliştirdikleri ilaçların otizmli çocuklarda çeşitli ortamlarda güçlüklere neden olan belirti ve davranışları tedavide bazen kullanmaktadırlar. Aslında bu ilaçların hiçbiri otizm tedavisi için ana ilaçlar değildir.

           Anksiyete ve depresyonda kullanılan ilaçların otizmin belirli belirtilerini nasıl iyileştirildiği araştırılmaktadır. Bu ilaçlar fluoksetin, fluvoksamin, sertralin ve klomipramin’dir. Bu bozukluklar ve otizm, bir nörotransmitter olan serotonin üzerinden belirli yolları etkiliyor olabilir.

           Bir çalışmada fluoksetin kullanan otizmli hastaların %60’ında amaçsız davranış ve saldırganlıkta azalma olduğunu bulmuşlardır. Daha sakin olmakta, alışılmıştaki (rutin) veya çevredeki değişikliklerle daha kolay başa çıkabilmektedirler. Buna karşın, serotonin düzeyini etkileyen fenfluramin ve diğer ilaçların faydalı olduğu kanıtlanamamıştır.

            Otizmde obsesif kompulsif bozukluğundakine benzer tarzda usandırıcı, kontrol edilemeyen tekrarlayıcı davranışlar olmaktadır. Buna dayanarak bu iki bozukluğun ilişkili olabileceği düşünülmüş, obsesif kompulsif bozuklukta kullanılan ilaçların bazı otistiklerde obsesyonları ve tekrarlayıcı davranışları azalttığı gösterilmiştir. Fakat bu konuda daha çok çalışma yapılması gerekmektedir.

            Bazı otizmli çocuklar aşırı hareketlidir, bu taşkın hareketleri DEHB’ndakine benzer. DEHB tedavisinde kullanılan metilfenidat gibi stimulan ilaçların bazı otizmli çocuklarda aşırı hareketliliği tedavi ettiği görülmüştür. Bu ilaçlar konvulziyonları ve nörolojik problemi olmayan yüksek işlevli otistiklerde en etkili olduğu gözlenmiştir.

           Otizmli çoğu çocuk duyusal sorunlar yaşamakta ve sıklıkla acıya duyarsızdırlar. Bilim adamları fiziksel duyumların geçişini azaltacak veya artıracak ilaçları araştırmaktadırlar. Endorfinler vücut tarafından üretilen doğal ağrı önleyicilerdir. Fakat belirli otistiklerde endorfinler duyuları baskılamaktan çok uzaktır. Bilim adamları endorfinlerin bu etkisini bloke eden maddeleri araştırmaktadırlar, böylece dokunma duyusunun daha normal düzeye getirilmek amaçlanmaktadır. Az duyu olması bu çocukların bazı davranışlarını artırmaktadır. Eğer acı duyusunu hissedebilselerdi, bu çocuklar daha az olasılıkla kendilerini ısıracak, başını etrafa vuracak veya kendilerine zarar vereceklerdi.

           Klorpromazin, tiyoridazin, haloperidol önceleri sık kullanılmasına rağmen yan etkiler nedeniyle son dönemlerde tercih edilmemektedir.

           Magnezyum ile birlikte alınan Vitamin B6’nin beyin aktivitesini nasıl uyardığını araştırmışlardır. Vitamin B6’nın beyin için gerekli olan enzimlerin sentezinde önemli bir role sahip olması nedeniyle, bazı uzmanlar yüksek dozda verilmesinin otistiklerde beyinin aktivitesini teşvik edeceğini ileri sürmektedirler. Buna karşın vitamin çalışmaları sonuçsuz kalmıştır, daha ileri çalışmalar gerekmektedir.